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2016-03-01 來源 :公益時報??作者 :
“隨著國家經(jīng)濟的發(fā)展，醫(yī)療水平的進步，社會保障體系的健全，我國大陸地區(qū)甲型血友病發(fā)病率正呈大幅上升趨勢，用藥需求也隨之逐年增加。但目前我國生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的能力卻遠遠滿足不了患者的需求。”今年兩會期間，全國人大代表軍事醫(yī)學科學院生物工程研究所所長陳薇將提出“保障血友病患者用藥，推動價撥冷沉淀工作”的建議。
甲型血友病是以出血傾向為主要表現(xiàn)的一種疾病，患者往往因關節(jié)及深部肌肉發(fā)生反復出血而導致肢體活動障礙甚至殘疾，手術(shù)后延遲性出血或內(nèi)臟出血更可能危及生命。
“目前對甲型血友病尚無有效根治方式。但如果按照預防治療方式給患者注射補充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，即使是重度甲型血友病患者，也可以過上幾乎和正常人一樣的生活。”陳薇說。
根據(jù)中國血友之家的統(tǒng)計，2015年我國大陸地區(qū)甲型血友病患病人數(shù)約為12000人，而在2010年登記在冊的甲型血友病患病人數(shù)僅為7000人。短短的5年間，血友病登記患者數(shù)增長了70%。
特別是2007年，隨著國家醫(yī)保政策的完善，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品由職工醫(yī)保擴充到城鎮(zhèn)居民醫(yī)保，血友病患者長期壓制的治療需求得到快速釋放，然而藥品產(chǎn)量并沒有相應增產(chǎn)，從而導致當年人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品發(fā)生供應短缺。
資料統(tǒng)計顯示：2007年以前，全國生產(chǎn)的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品總和僅為20～25萬瓶左右，到2013年達到40萬瓶左右并逐年以10%～20%的比例穩(wěn)定增加。
與此同時，我國每年登記的患者數(shù)正持續(xù)增長，且患者的需求正逐步從滿足基本治療向預防治療轉(zhuǎn)變。以12000患者、每人每年預防治療用藥量300瓶計算，我國大陸地區(qū)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的需求量約為360萬瓶，而目前的產(chǎn)量僅為80～90萬瓶，遠不能滿足患者人數(shù)以及用藥需求的增長。
陳薇介紹，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的生產(chǎn)原料為血漿融化后形成的冷沉淀。由于人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品生產(chǎn)廠家的原料血漿量有限，故冷沉淀也有限，造成因原料短缺導致藥品短缺的情況。
為解決甲型血友病患者的基本用藥，自2008年國家食藥監(jiān)總局批準使用價撥冷沉淀生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品以來，2011～2014年國內(nèi)廠家為市場提供了24%～50%的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，價撥冷沉淀的社會效益十分明顯。截至目前，從未發(fā)生過因價撥冷沉淀引起的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品安全性問題。
實踐證明，繼續(xù)擴大價撥冷沉淀的范圍已成為目前最有效、最快捷、最可行、最安全的解決方法。陳薇推算，如果行業(yè)內(nèi)能充分開展價撥冷沉淀工作，在現(xiàn)有的采漿能力下，預期每年可以生產(chǎn)出200萬瓶產(chǎn)品(以200IU/瓶計)。而且生產(chǎn)企業(yè)充分利用生產(chǎn)能力后，生產(chǎn)成本也可能隨之下降，從而減輕患者和國家的負擔，無疑是件一舉多得的義舉。
基于此，陳薇建議：
1.國家食藥局繼續(xù)進一步推動和擴大價撥冷沉淀工作的范圍。通過價撥冷沉淀，讓有生產(chǎn)能力的企業(yè)快速為社會提供產(chǎn)品，并在此成功經(jīng)驗的基礎上，繼續(xù)擴大價撥范圍到其他的血漿組分，出臺相關指南，有序?qū)崿F(xiàn)血漿組分的流通使用，提高血漿綜合利用率。
2.培育民族血液制品龍頭企業(yè)發(fā)展。從國家安全和民族安全的戰(zhàn)略高度，積極鼓勵血液制品民族企業(yè)尤其是龍頭企業(yè)的兼并發(fā)展，減少對進口血液制品產(chǎn)品的依賴，提升我國血液制品產(chǎn)品的自給率;鼓勵各血液制品生產(chǎn)企業(yè)對人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原復合物的研發(fā)，國家加快藥品審評，推動研發(fā)藥品盡快投放市場，滿足病患需求。
3.國家鼓勵新設單采漿站。血液制品是現(xiàn)代醫(yī)學救治多種疾病的基本的、必需的特殊藥品，具有稀缺和不可替代的特性，屬于國家戰(zhàn)略資源，其生產(chǎn)供應關系到國家安全和社會穩(wěn)定，關系到深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的大局。一個國家的獻漿供應能力代表著這個國家的生產(chǎn)力先進程度，更代表著一個國家的道德水平。表面看，價撥冷沉淀只是在現(xiàn)有采漿量的基礎上提高了原料血漿的利用率。從長遠角度考慮，提高我國大陸的血漿采集量，才是從源頭解決人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品緊缺問題的根本方式。建議國家在從嚴監(jiān)管的基礎上，擴大宣傳“獻血獻漿同樣光榮”的理念，統(tǒng)一組織建立血液制品生產(chǎn)與配送機制，引導國內(nèi)采集能力強、血漿綜合利用率高的規(guī)?；瘓F生產(chǎn)企業(yè)加強血漿站能力建設，鼓勵單采漿站新設的審批，鼓勵在大中城市設置漿站，支持能生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的企業(yè)優(yōu)先建漿站，并進一步完善血液制品定價機制。通過政府政策指導，優(yōu)化單采血漿站布局，推進各地區(qū)采血漿工作的均衡發(fā)展，在血制品需求消耗量大的發(fā)達省份、地區(qū)等開展?jié){站建設，提高血漿供應量，維護國民用藥供給安全。
“堅持‘開源’與‘節(jié)流’并舉，才是我國血液制品行業(yè)發(fā)展的健康之路。”陳薇說。
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